《报告摘要》
反义寡核甘酸(ASO)疗法是一种利用单链寡核苷酸分子,通过碱基互补配对原则与目标mRNA结合,调控基因表达的基因治疗技术。近期,ASO疗法在治疗遗传性疾病和神经退行性疾病方面取得了显著进展,例如美国FDA于2023年批准的Toferson,用于治疗SOD1基因突变的渐冻症患者,通过促进突变SOD1基因mRNA的降解,减缓疾病进展。此外,ASO药物在中枢神经系统疾病的治疗潜力也得到了进一步的探索和认可。本研究报告由知漫咨询公司撰写,该公司凭借十余年的行业研究经验,深入分析了ASO疗法行业的定义、发展现状、竞争格局、政策环境、发展趋势以及消费群体等多个维度。报告综合了行业内外的多方面数据和信息,旨在为政府招商部门、投资机构和行业研究人员提供全面、深入的行业洞察,可作为投资决策和招商决策的重要参考。